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L’uso del controllo storico nell’analisi statistica

In ambito medico, l’uso del controllo storico è uno strumento prezioso a disposizione dello sperimentatore per valutare l’efficacia e la sicurezza di nuovi trattamenti. Questo approccio permette di impostare un metodo di confronto basato sull’utilizzo di dati storici provenienti da studi clinici pregressi piuttosto che da un gruppo di controllo contemporaneo. Tuttavia, è necessario valutarne vantaggi e svantaggi per applicarlo nel modo più appropriato.

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Ennio Russo

Medical Writing & Scientific Communication Executive, Ph.D.
usare il controllo storico nei clinical trial

Il controllo storico è un approccio statistico utilizzato nei clinical trial per confrontare i risultati di un nuovo trattamento con quelli ottenuti da trattamenti considerati in studi precedenti o relativi a gold standard terapeutici. Invece di creare un gruppo di controllo contemporaneo, i ricercatori si affidano ai dati raccolti in studi passati o da registri medici per stabilire un punto di riferimento. Il funzionamento del controllo storico è relativamente semplice, ma richiede una metodologia rigorosa per garantire l’affidabilità dei risultati.

Un primo passaggio fondamentale è l’attenta selezione dei dati storici. I ricercatori, infatti, sono chiamati a selezionare i dati storici provenienti da fonti che siano pertinenti al trattamento o all’intervento in esame, inclusi uguali criteri di inclusione/esclusione, uguale disegno di studio, fattori prognostici ben definiti e adeguata qualità dello studio. Probabilmente l’approccio più appropriato è quello di selezionare preventivamente il controllo storico di interesse per poi procedere a strutturare il disegno di studio sulla base delle sue caratteristiche.

Il secondo passaggio è la standardizzazione dei dati. Questa elaborazione, infatti, è essenziale per rendere i dati storici comparabili con i dati ottenuti nello studio corrente. Questo può richiedere l’adeguamento di differenze demografiche, fattori di rischio o metodologie di misurazione.

Una volta raccolti e standardizzati i dati storici, è possibile condurre un’analisi statistica per confrontare i risultati ottenuti nel trial corrente con quelli del controllo storico per determinare se il trattamento in esame sia efficace e sicuro rispetto alle opzioni esistenti.

Controllo Storico: vantaggi e svantaggi

Utilizzare dati storici può ridurre notevolmente i tempi e i costi associati alla conduzione di un trial clinico, poiché non è necessario reclutare e seguire il gruppo di controllo. Questo approccio è particolarmente prezioso in situazioni in cui reclutare partecipanti per nuovi studi potrebbe essere difficile, sia a causa della rarità della malattia in esame che delle implicazioni etiche legate al non somministrare trattamenti consolidati. I dati storici provenienti da studi pregressi o registri medici, inoltre, possono fornire una vasta gamma di informazioni su diverse popolazioni e condizioni. Ancora, utilizzando dati storici i ricercatori possono valutare l’efficacia del nuovo trattamento in contesti clinici reali (Real World Evidence –RWE), aumentando la rilevanza e l’applicabilità dei risultati.

A fronte di questi vantaggi evidenti, è necessario considerarne le limitazioni. La prima è il potenziale rischio di bias a cui può essere soggetto il controllo storico, tra cui il bias di selezione e il bias temporale. I dati storici, inoltre, possono essere raccolti utilizzando metodi diversi da quelli impiegati nello studio corrente, il che può influenzare la comparabilità dei risultati. Infine, è necessario considerare che non sempre è possibile adattare completamente i dati storici per renderli comparabili con lo studio in fase di definizione, specialmente quando si tratta di differenze sostanziali nei protocolli di trattamento o nei criteri di inclusione ed esclusione dei pazienti.

Per prevenire l’insorgenza di bias, lo sperimentatore ha a disposizione diversi metodi statistici, tra cui il Propensity Score Matching, l’Inverse Probability Weighting e i Bayesian Hierarchical Models. L’applicazione di queste metodologie statistiche avanzate consente ai ricercatori di utilizzare con maggiore affidabilità i dati storici, rafforzando la validità delle conclusioni sperimentali.

Conclusioni

A differenza degli studi clinici randomizzati controllati, che richiedono l’assegnazione prospettica dei partecipanti ai gruppi di trattamento o controllo, gli studi bastati sui controlli storici utilizzano dati preesistenti come gruppo di confronto. Tuttavia, è essenziale considerare anche le limitazioni e le relative metodologie statistiche per prevenirle. A fronte di una pianificazione attenta e di un’analisi statistica accurata, il controllo storico può essere uno strumento prezioso per l’avanzamento della ricerca medica e per il miglioramento delle cure cliniche.

 

Per approfondire:

Ghadessi, M., Tang, R., Zhou, J. et al. A roadmap to using historical controls in clinical trials – by Drug Information Association Adaptive Design Scientific Working Group (DIA-ADSWG). Orphanet J Rare Dis 15, 69 (2020). https://doi.org/10.1186/s13023-020-1332-x.

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