Sebbene il Regolamento UE 2017/745 sui dispositivi medici (MDR) non faccia esplicito riferimento ai questionari, questi sono riconosciuti negli standard e nelle linee guida applicabili come metodologie valide per la raccolta di dati, in particolare nell’ambito delle attività di post-market clinical follow-up (PMCF). L’adozione del questionario è particolarmente utile quando è necessario un livello di evidenza clinica moderato o quando si intende raccogliere dati in modo strutturato, evitando metodi più costosi e complessi. Può, infatti, essere utilizzato per monitorare dati nel tempo, somministrando le stesse domande a differenti gruppi di intervistati, oppure per esplorare ipotesi cliniche preliminari prima di procedere con studi più complessi.
Rispetto alle indagini cliniche tradizionali, il questionario consente di raggiungere un numero elevato di utenti, permettendo la raccolta di un ampio volume di dati in un contesto reale. Questo approccio favorisce l’ottenimento di informazioni più rappresentative sull’utilizzo di un dispositivo medico nella pratica quotidiana. Tuttavia, in caso di distribuzione limitata, i dati raccolti potrebbero non essere sufficienti o rappresentativi dell’intera popolazione, compromettendo la generalizzabilità dei risultati.
Survey level 8 vs survey level 4
Come indicato nell’Appendice III della MDCG 2020-6, i questionari possono essere suddivisi in due categorie principali:
- Survey di Livello 8 (general PMCF survey)
I questionari di livello 8 sono progettati per raccogliere feedback generali da utilizzatori o pazienti, basandosi sulla loro esperienza pregressa. Tali questionari hanno una natura retrospettiva, raccogliendo informazioni sull’uso del dispositivo in un periodo già trascorso. Ogni partecipante compila il questionario una sola volta, fornendo una valutazione sull’usabilità complessiva del dispositivo, sulla sua funzionalità e sull’efficacia percepita nel tempo. I questionari di livello 8 sono particolarmente indicati per dispositivi a basso rischio o destinati a un utilizzo di breve durata, per i quali non è necessario un monitoraggio clinico continuo. Vengono anche comunemente utilizzati per dispositivi ampiamente impiegati, i cui effetti collaterali o problematiche di utilizzo sono già ben noti e non richiedono un’indagine clinica approfondita. Sebbene siano relativamente facili da somministrare e meno costosi rispetto ad altri metodi, la qualità dei dati raccolti tende ad essere inferiore, rendendo tali questionari più adatti a scopi esplorativi o complementari ad altre fonti di evidenza. - Survey di livello 4 (high-quality PMCF survey)
I questionari di livello 4 sono utilizzati per raccogliere evidenze più robuste e dettagliate, necessarie per dispositivi ad alto rischio, nuovi sul mercato o destinati a un utilizzo a lungo termine. A differenza dei questionari di livello 8, questi raccolgono informazioni specifiche relative a singoli pazienti, basandosi su dati clinici accuratamente monitorati per garantire la rilevanza e l’affidabilità delle informazioni ottenute. Questi questionari possono essere sia retrospettivi che prospettici, ogni partecipante può essere coinvolto in più fasi della raccolta dati, fornendo aggiornamenti sull’andamento del trattamento o sull’utilizzo del dispositivo. Le domande sono mirate a raccogliere dati in relazione a parametri chiari e misurabili. La dimensione del campione deve essere sufficientemente ampia per garantire l’affidabilità statistica dei risultati.
La scelta del tipo di questionario dipende dal livello di evidenza richiesto, determinato dal profilo di rischio del dispositivo, dal tempo di commercializzazione e dalla disponibilità di dati preesistenti. Per dispositivi a basso rischio e già consolidati, generalmente non è necessario un monitoraggio clinico approfondito, il che rende adatto l’utilizzo di un questionario di livello 8. Al contrario, per dispositivi ad alto rischio o recentemente introdotti sul mercato, è fondamentale raccogliere dati più specifici tramite questionari di livello 4, al fine di garantire una valutazione accurata della loro sicurezza ed efficacia nel tempo.
Le fasi della raccolta dati tramite questionario
Per garantire l’affidabilità e la validità dei dati raccolti, la costruzione e la somministrazione di un questionario devono seguire un processo ben strutturato, articolato in diverse fasi:
- Pianificazione: la fase iniziale prevede la definizione chiara e precisa degli obiettivi del questionario, con particolare attenzione ai rischi associati al dispositivo medico in oggetto, nonché alla disponibilità e qualità dei dati preesistenti. In questa fase, potrebbe essere utile valutare eventuali lacune nei dati esistenti attraverso una gap analysis, che permetta di identificare i dati mancanti da colmare con la nuova raccolta.
Nel caso di survey ad alta qualità (high quality survey), è indispensabile redigere un PMCF Survey Plan, che descriva dettagliatamente gli aspetti chiave relativi alla raccolta dei dati, incluse le seguenti sezioni:
- Descrizione del dispositivo (caratteristiche tecniche, indicazioni e modalità di utilizzo)
- Obiettivi del questionario
- Giustificazione del design
- Definizione degli endpoint e dei relativi criteri di accettazione
- Criteri di inclusione ed esclusione
- Piano di analisi dei dati (metodologie di analisi e strumenti statistici da utilizzare)
- Metodologie applicate per la raccolta dei dati
- Identificazione dei siti del questionario e dei rispondenti
- Procedure per la cessazione prematura:
- Disegno del questionario: la formulazione delle domande deve essere chiara, neutrale e facilmente comprensibile, al fine di ridurre al minimo il rischio di risposte distorte o interpretazioni errate. La scelta del formato delle domande (chiuse, semi-chiuse o aperte) deve essere attentamente ponderata in relazione agli obiettivi specifici della ricerca. È opportuno, ove possibile, fare riferimento alla letteratura esistente per individuare questionari validati che possano essere utilizzati integralmente o adattati, consentendo di confrontare i risultati ottenuti con quelli riportati in precedenti studi, aumentando la validità e la comparabilità dei dati raccolti.
Il questionario dovrebbe essere strutturato in sezioni tematiche, tra cui:
- Sezione di screening: per selezionare i rispondenti idonei.
- Sezione principale: contenente domande relative al paziente, al dispositivo, agli aspetti procedurali, alla performance del dispositivo, agli aspetti di sicurezza, e altre domande aggiuntive sui fattori rilevanti.
Utilizzando opportuni strumenti statistici è possibile verificare la coerenza interna del questionario, utile a garantire che le domande siano correlate tra loro e misurino in modo coerente la stessa variabile, aumentando l’affidabilità dei dati raccolti.
Inoltre, è consigliabile effettuare una valutazione della leggibilità e della comprensibilità del questionario, utilizzando strumenti di readability. Questo processo aiuta a garantire che le domande siano facilmente interpretabili dai rispondenti, riducendo il rischio di fraintendimenti e migliorando la qualità complessiva dei dati raccolti.
- Validazione metodologica: una volta redatto e approvato il questionario PMCF, la fase successiva consiste nel preparare il questionario per la distribuzione ai rispondenti, generalmente utilizzando un software In tal caso, la programmazione del questionario prevede la configurazione delle domande e delle opzioni di risposta, l’impostazione della logica di salto e delle domande ramificate, nonché l’applicazione delle regole di validazione per garantire la qualità dei dati raccolti. Successivamente, vengono svolti vari test e attività di validazione interna per identificare e risolvere eventuali problemi nel sistema.
- Raccolta e gestione dei dati: durante la raccolta dei dati è essenziale implementare sistemi di controllo qualità per monitorare costantemente l’affidabilità delle informazioni e garantire la rappresentatività del campione. Inoltre, l’efficacia nella gestione dei dati dipende dall’adozione di tecnologie adeguate, che assicurano una raccolta, archiviazione e gestione sicura delle informazioni, nel pieno rispetto delle normative sulla protezione dei dati.
- Analisi e interpretazione dei dati: una volta raggiunta la dimensione del campione necessaria, si avvia la fase di analisi dei dati e reporting. L’analisi dei dati deve essere approfondita e comprendere tutte le informazioni raccolte, con un focus particolare sui parametri relativi alla sicurezza e alla performance del dispositivo, in relazione agli endpoint e ai criteri di accettazione definiti. Inoltre, informazioni sull’uso del dispositivo possono offrire utili spunti per comprendere il suo impiego nella pratica clinica e indirizzare eventuali modifiche progettuali o revisioni delle Istruzioni per l’Uso e dei file di gestione del rischio.
Un questionario ben progettato, supportato da un’attenta analisi statistica e validato metodologicamente, rappresenta un valido strumento per raccogliere dati clinici strutturati. Seguire un processo ben definito, dalla pianificazione alla raccolta, gestione e analisi dei dati, permette di ottenere informazioni affidabili e utili per comprendere l’impiego del dispositivo nella pratica clinica e identificare eventuali aree di miglioramento.
