Il motivo per cui l’MDR e la ISO 14155 dedicano parole su parole in merito agli obblighi dello sponsor e dello sperimentatore, è uno e uno solo: per tutelare i diritti, la sicurezza e il benessere degli esseri umani coinvolti nelle indagini cliniche. Non dovremo quindi sorprenderci di fronte al fatto che in questi documenti si citino molto più spesso altre figure rispetto ai pazienti. Infatti, dietro ogni “lo sponsor deve…”, “lo sperimentatore deve…” c’è sempre un “per tutelare il soggetto arruolato”, dichiarato o sottointeso. In questo articolo vedremo quindi come lo scopo ultimo dell’MDR e della ISO 14155 sia proprio il paziente, protagonista indiscusso di qualsiasi indagine clinica sui dispositivi medici.
Nel linguaggio quotidiano tendiamo a parlare sempre di pazienti, anche quando ci riferiamo agli studi clinici. Tuttavia, il regolamento UE 2017/745 (MDR) e la ISO 14155, riferendosi alle indagini cliniche, preferiscono invece il termine “soggetti”, intesi come persone che partecipano volontariamente a un’indagine clinica. Questo perché non tutti i partecipanti sono pazienti nel senso stretto del termine ma potrebbero essere anche volontari sani. Indipendentemente dal fatto che si tratti di un paziente affetto da una patologia o di un volontario sano, i diritti, la sicurezza, la dignità e il benessere devono essere ugualmente tutelati. È per questo che gli articoli da 62 a 82 e l’Allegato XV dell’MDR, così come l’intero impianto della ISO 14155, anche quando non nominano esplicitamente i soggetti, contengono requisiti fondamentalmente volti a garantire la loro tutela. Che si parli di valutazione del rischio-beneficio, di disegno del protocollo (CIP), di criteri di inclusione/esclusione, di gestione degli eventi avversi o di monitoraggio, tutto converge su un unico obiettivo: proteggere chi partecipa allo studio e garantire che i dati generati siano affidabili e clinicamente rilevanti per la sicurezza dei pazienti futuri.
Se c’è un punto in cui il paziente/soggetto esce davvero allo scoperto come protagonista ultimo di qualsiasi indagine clinica è il processo di consenso informato, nonché vero e proprio punto di partenza operativa dello studio. Infatti, è proprio in questa fase di comunicazione tra lo sperimentatore e il soggetto che quest’ultimo riceve tutte le informazioni in merito allo scopo dello studio, sul dispositivo medico in valutazione, sulle procedure previste, sui potenziali rischi e benefici, sulle alternative disponibili e sui propri diritti (incluso quello di ritirarsi in qualsiasi momento senza conseguenze sulla propria assistenza clinica). In questo processo, il paziente ha in mano un potere decisivo: può accettare o rifiutare volontariamente di partecipare e, se accetta, sceglie consapevolmente di mettere a disposizione sé stesso e il proprio tempo per uno scopo che probabilmente porterà maggiori benefici ai pazienti futuri più che ai soggetti arruolati. Viene da sé che, se nessun soggetto decidesse di partecipare, la ricerca clinica non esisterebbe.
Inoltre, una volta arruolato, la buona riuscita dell’indagine clinica dipende in larghissima parte dal soggetto partecipante stesso. Infatti, è il soggetto che deve: presentarsi alle visite di follow-up previste; rispettare le procedure, le restrizioni e le indicazioni operative (ad esempio sull’uso del dispositivo a domicilio); e segnalare in modo accurato eventuali sintomi, eventi avversi o difficoltà d’uso del dispositivo. Se questi aspetti non venissero rispettati, anche lo studio più raffinato da un punto di vista metodologico rischierebbe di produrrebbe dati incompleti, poco rappresentativi o, nel peggiore dei casi, fuorvianti. In altre parole, sponsor, sperimentatore, CRO e comitati etici potrebbero anche fare un lavoro impeccabile, ma senza una cooperazione totale e attenta del soggetto, l’indagine clinica non porterebbe mai a dei risultati di alto livello.
Per questo motivo, negli ultimi anni si parla sempre più spesso di patient engagement anche nel contesto di studi clinici sui dispositivi medici, traducendo operativamente – ma con un’espressione molto più alla moda – ciò che MDR e ISO 14155 chiedono di fare in termini di coinvolgimento attivo e consapevole dei soggetti. Un punto chiave, spesso sottovalutato, è che il coinvolgimento del paziente non dovrebbe iniziare al momento della firma del consenso informato, bensì molto prima, già in fase di definizione del protocollo. Coinvolgere i pazienti o le associazioni di pazienti nella definizione degli obiettivi clinici, nella scelta degli endpoint, nel disegno delle procedure di follow-up e nella valutazione dell’usabilità del dispositivo consente infatti di rendere lo studio molto più aderente alla realtà, contribuendo in ultima analisi ad un suo maggior successo. Nello specifico, i pazienti potrebbero: suggerire se la frequenza delle visite e degli esami sia sostenibile rispetto alla vita quotidiana; evidenziare procedure percepite come troppo invasive o poco tollerabili; segnalare barriere pratiche (spostamenti, orari, costi indiretti) che il team clinico potrebbe aver sottovalutato; contribuire ad identificare aspetti dell’esperienza d’uso del dispositivo che non emergono né dalle specifiche tecniche né dai dati preclinici e via dicendo. In quest’ottica, il paziente non viene quindi più visto come qualcuno “a cui fare qualcosa”, ma qualcuno “con cui costruire qualcosa”.
Conclusioni
Se nelle puntate precedenti abbiamo visto come lo sponsor sia il regista e lo sperimentatore l’attore non protagonista, in questo articolo abbiamo mostrato come il paziente/soggetto arruolato sia il protagonista assoluto di qualsiasi indagine clinica sui dispositivi medici. Dietro ogni obbligo regolatorio dello sponsor e dello sperimentatore, si cela sempre l’obiettivo di tutelare i diritti, la sicurezza, la dignità e il benessere di chi partecipa allo studio. Il consenso informato, la corretta esecuzione delle procedure, la partecipazione ai follow-up e la segnalazione accurata di eventi e difficoltà d’uso non sono semplici passaggi operativi, ma snodi decisivi in cui il contributo del soggetto determina qualità e valore dei dati generati. Infatti, coinvolgere i pazienti non solo al momento della firma del consenso, ma già in fase di definizione del protocollo potrebbe rendere le indagini più realistiche, sostenibili e rilevanti.
