Prima di parlare propriamente di statistica, diamo una piccola definizione di ricerca clinica, in modo da capire esattamente quale sia il campo in cui ci stiamo addentrando. La ricerca clinica ha l’obiettivo di valutare l’efficacia e la sicurezza di farmaci, dispositivi medici, strumenti diagnostici e protocolli terapeutici destinati a migliorare la salute umana. Per questo motivo, la ricerca clinica, a differenza di tutti gli altri tipi di ricerca, coinvolge direttamente le persone.
In questo contesto, la statistica – o meglio la biostatistica – è una componente essenziale e trasversale che accompagna ogni fase di uno studio clinico – dalla progettazione iniziale all’analisi dei dati, fino all’interpretazione dei risultati, garantendo rigore metodologico, validità scientifica, riproducibilità, trasparenza ed eticità. Le stesse linee guida della Buona Pratica Clinica (Good Clinical Practice – GCP), sviluppate dall’International Council for Harmonisation (ICH) – l’organismo internazionale che elabora linee guida per garantire qualità, sicurezza ed efficacia dei farmaci a livello globale – citano tra i ruoli necessari allo svolgimento di uno studio clinico, quello del biostatistico. Questa figura professionale deve possedere adeguata formazione ed esperienza, poiché la statistica supporta il ricercatore in ogni fase dello studio, assicurando una pianificazione corretta, una conduzione rigorosa e la possibilità di trarre conclusioni affidabili.
Vediamo, allora, il ruolo che la statistica riveste nelle diverse fasi della ricerca clinica.
Fase di progettazione
In questa fase la statistica è essenziale per definire la numerosità campionaria necessaria a rispondere al quesito di ricerca, stabilire la potenza dello studio e fissare il livello di significatività (errore α). Inoltre, è determinante nella selezione e nella classificazione delle variabili da misurare, nello studio della loro distribuzione (normale o non normale) e nella scelta dei test statistici appropriati da applicare. Non solo, la statistica è utilizzata anche nella definizione dei criteri di inclusione ed esclusione e nella pianificazione della randomizzazione nel caso di trial clinici randomizzati, assicurando in questa fase la generalizzabilità dei risultati e riducendo il rischio di bias.
Fase di raccolta e gestione dei dati
La statistica riveste un ruolo anche in questa fase. Essa contribuisce alla progettazione dei case report form e dei sistemi elettronici di raccolta dati, favorendo l’automatizzazione e l’ottimizzazione dei processi di raccolta e garantendo integrità e affidabilità dei dati raccolti, nonché fornendo strategie di gestione dei dati mancanti.
Fase di analisi
In questo step, la statistica rappresenta la disciplina chiave, in quanto costituisce il fondamento per la verifica delle ipotesi. Attraverso l’applicazione di metodi appropriati, consente di stabilire se confutare o meno l’ipotesi nulla a favore di quella alternativa, permettendo altresì di individuare possibili bias e fattori confondenti che possano influenzare i risultati. Consente la rilevazione di correlazioni e associazioni tra variabili, nonché l’identificazione di eventuali predittori di un dato fenomeno o la probabilità di occorrenza di un evento nel tempo, permettendo un’esplorazione approfondita del fenomeno studiato, tenendo conto anche del contesto in cui esso si manifesta.
Fase di interpretazione dei risultati
La statistica riveste un ruolo importante anche nell’interpretazione dei risultati. Pur presentando un margine di incertezza – intrinseco a ogni inferenza statistica – essa consente di accettare con fiducia i risultati ottenuti e mette a disposizione strumenti adeguati per rappresentarli in modo chiaro. Attraverso misure di tendenza centrale (media, mediana e moda) e di dispersione (deviazione standard, varianza, intervallo interquartile, valori minimo e massimo), nonché mediante tabelle e grafici, la statistica facilita la comprensione delle evidenze scientifiche, rendendone l’interpretazione più immediata ed efficace.
Fase di comunicazione
Infine, la statistica è determinante anche nella fase di comunicazione e /o pubblicazione dello studio clinico. Una descrizione accurata e soprattutto trasparente dei metodi statistici utilizzati, redatta secondo specifiche linee guida internazionali – come il CONSORT per i trial clinici o lo STROBE per gli studi osservazionali – garantisce la replicabilità delle ricerche e contribuisce a rafforzarne la credibilità scientifica.
Conclusioni
In statistica, sebbene talvolta percepita come complessa e di difficile applicazione, costituisce un elemento indispensabile della ricerca clinica. Essa consente di trasformare insiemi di dati grezzi in conoscenza scientifica rigorosa, contribuendo non solo al progresso della ricerca, ma anche al miglioramento delle prospettive terapeutiche e, di conseguenza, alla qualità di vita dei pazienti.
