Come rispondere alla crescente richiesta di evidenze real-world senza la complessità degli studi clinici tradizionali?
Nel contesto normativo europeo, la richiesta di evidenze cliniche post-market e real-world è sempre più stringente, non solo per i dispositivi medici, ma anche per farmaci, integratori e altre soluzioni terapeutiche.
Gli studi ecologici si stanno affermando come uno strumento agile e conforme per rispondere a questa esigenza, offrendo dati real-world senza la complessità degli studi clinici tradizionali.
Introduzione: cosa sono gli studi ecologici
Gli studi ecologici sono studi non interventistici che utilizzano dati aggregati provenienti dall’esperienza clinica dei professionisti sanitari, come medici e farmacisti. A differenza degli studi osservazionali classici, sia prospettici che retrospettivi, che si basano su dati individuali e richiedono il coinvolgimento diretto del paziente o comunque delle cartelle cliniche, gli studi ecologici si fondano su informazioni raccolte indirettamente, senza necessità di accesso alla cartella clinica o di interviste personali.
Questi studi permettono di raccogliere dati utili come:
- Età e profilo sociodemografico dei pazienti
- Modalità di utilizzo delle risorse
- Efficacia percepita dei trattamenti
- Livelli di soddisfazione
- Eventi avversi
- Andamento di un trattamento
- Decorso della patologia
- tipologia di pazienti e sottopopolazioni
Classificazione e ambiti di applicazione
Gli studi ecologici si articolano principalmente in due ambiti:
- Gestione clinica: decisioni terapeutiche quotidiane, uso delle linee guida, prescrizioni iniziali.
- Diagnostica: caratteristiche dei pazienti alla diagnosi, test diagnostici effettuati, tempi medi tra sintomi e diagnosi.
Pro e contro degli studi ecologici
Vantaggi
- Semplicità operativa: non richiedono approvazioni ministeriali né da comitati etici accreditati (se non in determinati casi, principalmente a fini di pubblicazione).
- Rapidità di esecuzione: protocollo snello, raccolta dati semplificata.
- Evidenze cliniche real-world di valore grazie ad una raccolta dati più accessibile, ma strutturata con metodo e strumenti adeguati, tra cui le opportune valutazioni statistiche.
- Costi contenuti: non è necessario coinvolgere pazienti, né accedere a dati sensibili.
- Facilità di pubblicazione: se ben strutturati, i risultati possono essere accettati da riviste scientifiche o congressi.
Limitazioni
- Assenza di dati individuali: non è possibile analizzare variabili cliniche specifiche.
- Bias potenziali: dipendenza dall’esperienza soggettiva del professionista per cui è cruciale un’attenta selezione degli stessi.
- Generalizzabilità limitata: i risultati riflettono la pratica locale e non sempre sono estendibili.
Perché le aziende Life Science dovrebbero considerarli?
Per le aziende di dispositivi medici, e in generale per le aziende del settore Life Science, gli studi ecologici rappresentano una opportunità concreta per raccogliere evidenze post-market in modo agile e conforme alle normative.
Applicazioni principali:
- Compliance normativa per le aziende del settore medicale: valutazione della performance e sicurezza del dispositivo in contesti reali, supportando la raccolta di dati di PMCF
- Generazione di evidenze real-world per tutte le aziende del settore Life Science
- Monitoraggio dell’adozione clinica e delle modalità d’uso, mappando eventuali abitudini prescrittive e barriere all’utilizzo del prodotto specifico.
- Supporto alla comunicazione scientifica e alla pubblicazione dei risultati, rafforzando la credibilità del brand
- Generazione di insight utili per il marketing e lo sviluppo prodotto
Le aziende possono attivare rapidamente tali studi, stipulando contratti diretti con i professionisti sanitari e raccogliendo dati aggregati attraverso strumenti digitali opportunamente validati (eCRF).
Casi studio per le aziende del settore Life Science: come gli studi ecologici generano evidenze strategiche
Gli studi ecologici non sono solo una soluzione rapida e conforme per raccogliere dati real-world: se ben progettati, diventano uno strumento strategico per aziende che operano nel settore Life Science, dai dispositivi medici alle terapie farmacologiche.
Vediamo due applicazioni pratiche: una nel contesto dei dispositivi medici e una in ambito terapeutico.
Caso studio 1: performance di uno Dispositivo Medico in Farmacia
Si tratta di uno studio ecologico condotto su 20 farmacisti di comunità, con raccolta retrospettiva dei dati relativi agli ultimi 5 pazienti che hanno utilizzato uno specifico dispositivo.
- Obiettivo primario: valutare la performance e la sicurezza di un dispositivo medico di classe IIa.
- Tipo di dati raccolti: aggregati, basati su esperienza, conoscenza e routine professionale.
Questo studio ha permesso, in soli 4-5 mesi, di ottenere evidenze utili per rispondere alle richieste degli Organismi Notificati.
Quindi, questo ha permesso non solo di contribuire al soddisfacimento di un obbligo regolatorio, ma anche di supportare la comunicazione scientifica dell’azienda.
Caso studio 2: osteoporosi e rischio cardiovascolare
Un altro case study è rappresentato da uno studio ecologico, “VASOS Study”, pubblicato sulla rivista “Reumatologia clinica”, al quale hanno partecipato 62 reumatologi, selezionati per esperienza e area geografica, che hanno fornito dati sui loro ultimi 10 pazienti affetti da Osteoporosi (620 pazienti totali).
- Obiettivo primario: Analizzare la frequenza di comorbidità, in particolare malattie cardiovascolari (CVD) e fattori di rischio cardiovascolare (CVRF), nei pazienti con osteoporosi e valutare se questi elementi influenzano le scelte terapeutiche.
- Tipo di dati raccolti: profilo clinico, presenza di CVD/CVRF e abitudini prescrittive.
Tramite questo studio è stato possibile mappare comorbidità e fattori di rischio in una popolazione target e capire come questi fattori influenzano la scelta del trattamento: i risultati sono stati di fondamentale utilità per l’azienda che ha promosso lo studio poiché ha potuto raccogliere evidenze real-world per orientare decisioni cliniche, supportare la comunicazione scientifica e pubblicare su riviste scientifiche di valore (clicca qui per leggere l’articolo completo e approfondire).
Conclusione
Gli studi ecologici offrono alle aziende di dispositivi medici, a quelle dell’intero settore Life Science più in generale, un approccio pragmatico e flessibile per generare evidenze cliniche post-market, valorizzare l’esperienza clinica e supportare la diffusione scientifica dei propri prodotti.
Se ben progettati, possono diventare uno strumento strategico per accelerare l’adozione e consolidare la fiducia nel proprio prodotto.
